2015年11月26日

ミトコンドリア病に対する新規治療薬の開発-新規化合物MA-5はミトコンドリア病モデルマウスの寿命を延長させる-

 東北大学大学院医学系研究科病態液性制御学分野および医工学研究科分子病態医工学分野の阿部 高明(あべ たかあき)教授らは、岡山理科大の林 謙一郎(はやし けんいちろう)教授、自治医科大(前神奈川県立こども医療センター)の小坂 仁(おさか ひとし)教授、筑波大の中田 和人(なかだ かずと)教授らの研究グループとともに、難治疾患であるミトコンドリア病の進行を抑える効果がある新規化合物MA-5を開発しました。ミトコンドリア病は、細胞内のエネルギー産生工場ともいえるミトコンドリアに障害をきたした疾患で、神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系、血液系、視覚系、内分泌系、消化器系でエネルギー(ATP)産生低下がおこり、幼少期から非常に重篤な障害をきたす希少疾患です。しかし、現在のところ厳密に効果があると確定された治療薬はありません。本研究において、阿部教授らは腎臓病患者の血液中にATP産生亢進作用があるインドール化合物が含まれていることを発見しました。さらに、その化合物の誘導体ライブラリーをスクリーニングし、新規化合物MA-5を発見しました。MA-5はミトコンドリア病患者由来の培養細胞の細胞死を抑制し、ミトコンドリア病態マウスモデルの心臓・腎臓の呼吸を改善、生存率を上昇させました。本研究の成果は、現在治療法のないミトコンドリア病に対し、世界初かつ日本発の新しい治療薬の開発となりうる発見です。現在、MA-5の安全性試験が行われており、安全性が確認され次第ミトコンドリア病患者の治験へ入る予定です。
 今回の研究成果は、2015年11月25日17時(日本時間26日7時)に米国腎臓学会学術誌Journal of the American Society of Nephrology電子版に掲載されました。本研究は日本医療研究開発機構(AMED)の支援を受けて行われました。

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