2015年12月30日

クッシング病の新規治療薬の開発 ‐レチノイドX受容体アゴニストの有効性の検証‐

 東北大学大学院医学系研究科 分子内分泌学分野の菅原 明(すがわら あきら)教授らの研究グループは、難治性内分泌疾患であるクッシング病の新規治療薬として、レチノイン酸(ビタミンA の代謝物)の受容体に対する薬剤であるHX630が有効である可能性を見出しました。

 クッシング病は、脳下垂体に発生した腫瘍(下垂体腫瘍)が原因となってホルモンのバランスが崩れ、肥満、高血圧、糖尿病、骨粗しょう症、筋力低下、多毛、免疫力低下やうつ状態などを引き起こす疾患です。脳下垂体からの副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)が過剰になることから、副腎皮質からステロイドホルモンが過剰産生され、上記の様々な症状を引き起こします。未治療の状態では心・血管病変や感染症により命にかかわる場合があります。治療法としては、下垂体腫瘍を外科的に摘出することが第一選択ですが、手術をしても症状が改善しない場合や術後の再発、病変部位によっては手術不可能な場合があります。そのような難治患者に対しては薬物療法が必要となりますが、現状では下垂体腫瘍をターゲットとした有効な薬剤が存在していないことから、根治は難しいのが実情です。本研究で薬剤HX630がACTH産生腫瘍に対するACTH分泌抑制作用・細胞増殖抑制作用を有することが初めて明らかとされたことから、HX630が将来的に難治性クッシング病の新規治療薬たりうる可能性が示されました。

 本研究成果は、2015年12月29日午後2時(米国東部標準時、日本時間12月30日午前4時)に PLOS ONE誌(電子版)に掲載されます。

 本研究は、文部科学省科学研究費補助金、厚生労働科学研究費補助金、および文部科学省 創薬等ライフサイエンス研究支援基盤事業(創薬等支援技術基盤プラットフォーム事業)の支援を受けて行われました。

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