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ALSのミトコンドリア機能改善に新知見 －ALS患者由来iPS細胞などでMA-5による病態改善効果を確認－
ALS（注1）では、運動神経細胞のエネルギー産生を担うミトコンドリア（注2）の異常が病態に関与すると考えられています。
東北大学の豊原 敬文教授、阿部 高明教授、青木 正志教授、鈴木 直輝准教授、及川 善嗣医師（研究当時 東北大学病院）、羅 予涵大学院生、京都大学の倉永 英里奈教授、国立精神・神経医療研究センターの青木 吉嗣部長、村松 里衣子部長、慶應義塾大学の岡野 栄之教授、森本 悟特任教授、曽我 朋義特任教授らの研究グループは、ミトコンドリア機能を高める低分子化合物Mitochonic acid 5（MA-5）（注3）のALSに対する効果を、変異SOD1（注4）型ALSモデルのショウジョウバエ、ALS患者由来の皮膚線維芽細胞（注5）や患者由来iPS細胞（注6）から作製した運動神経細胞を用いて検証しました。その結果、MA-5は、ALSのショウジョウバエで低下していた運動機能やATP（注7）産生、ミトコンドリア膜電位を改善し、ALS患者由来の各細胞においてもATP産生やミトコンドリア機能などを高めることを明らかにしました。本研究は、さまざまなALSの病型に共通するミトコンドリア機能異常を標的とする研究の基盤となることも期待される成果です。
本研究成果は、2026年9月23日にJCI Insightに掲載されました。
【用語説明】
注1：ALS（筋萎縮性側索硬化症）：
運動神経細胞が徐々に障害され、筋力低下や呼吸障害などが進行する神経疾患です。
注2：ミトコンドリア：
細胞内でATPを産生し、生命活動に必要なエネルギーを供給する細胞小器官です。
注3：Mitochonic acid 5（MA-5）：
細胞のエネルギーをつくるミトコンドリアの働きを改善する目的で開発された化合物です。
注4：SOD1：
細胞を有害な活性酸素から守る酵素です。SOD1遺伝子の変異は、一部のALSの発症に関係します。
注5：皮膚線維芽細胞：
皮膚の構造や弾力を支える細胞です。患者から採取して培養できるため、病気の特徴や薬の効果を調べる研究に用いられます。
注6：iPS細胞：
体細胞に特定の因子を導入して作製され、さまざまな種類の細胞へ分化できる多能性幹細胞です。
注7：ATP：
細胞がさまざまな活動を行う際に利用する主要なエネルギー分子です。
プレスリリース（PDF）
掲載誌：JCI Insight
DOI：10.1172/jci.insight.200761
【問い合わせ先】
（研究に関すること）
東北大学大学院医工学研究科腎・循環再生医工学分野 /
医学系研究科腎・循環治療創成学分野
教授 豊原 敬文
TEL：022-717-7200
E-mail：takafumi.toyohara.e6*tohoku.ac.jp（*を@に置き換えてください）
（報道に関すること）
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東北大学病院広報室
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Email：press.med*grp.tohoku.ac.jp（*を@に置き換えてください）
