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縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(指定難病)を対象としたアセノイラミン酸の有効性確認試験結果

縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)は、多くは10歳台後半から30歳代にかけて出現し、体幹から離れた部位から筋肉が萎縮、変性し次第に体の自由が奪われていく有効な治療法のない希少疾病です。我が国の患者数は400名程度と推定され、指定難病の一つに数えられています。東北⼤学⼤学院医学系研究科、神経内科学分野の青木正志教授らのグループは、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)におけるアセノイラミン酸の治療効果を明らかにしました。本研究は、難病である遠位型ミオパチーに対する治療法を示した重要な報告です。

本研究成果は、2022年11月3日第40回日本神経治療学会学術集会(会場ホテルハマツ)にて発表しました。

【お問い合わせ先】
●研究に関すること
東北⼤学⼤学院医学系研究科神経内科学分野
教授 青木正志 (あおき まさし)
助教 鈴木直輝 (すずき なおき)
電話番号:  022-717-7189
Eメール: :  naoki*med.tohoku.ac.jp(*を@に置き換えてください)

●取材に関すること
東北大学大学院医学系研究科・医学部広報室
東北大学病院広報室
電話番号: 022-717-7149
FAX番号: 022-717-8931
Eメール:  press*pr.med.tohoku.ac.jp(*を@に置き換えてください)

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